- оспы обезьян
- натуральной оспы
- коровьей оспы
И это решение вызвало недоумение у профессионального сообщества не только в Японии. Чтобы понять, почему, надо немного рассказать и о препарате, и об оспе.
Тековиримат - препарат не новый, но при этом до недавнего времени не использовавшийся у людей. По механизму действия он блокирует взаимодействие между клеточными белками и поверхностными белками, характерными для вирусов оспы (всего семейства), что, в свою очередь, нарушает образование новых вирусных частиц. И изначально его изучали как препарат для лечения натуральной оспы, которая признана полностью побежденным заболеванием примерно 40 лет назад. Но при этом, наравне с чумой, сибирской язвой и некоторыми другими "прелестями" натуральная оспа рассматривается как биологическая угроза и оружие - а значит, и средства борьбы с ней считаются условием национальной безопасности.
Поэтому еще в 2018 году тековиримат был одобрен FDA в США только на основании экспериментов на обезьянах - т.к. заражение людей натуральной оспой не рассматривалось как вариант для клинических испытаний. На закупку препарата для стратегического национального запаса правительство США потратило около 600 млн долларов.
Тем временем, вспышки заболеваемости обезьяньей оспой за последние 2 года по всему миру (а не только в отдельных регионах Африки, где она была изолирована ранее) спровоцировали новый виток интереса к препарату. Вариантов лечения обезьяньей оспы на тот момент не было совсем. И в 2022 году Европейский союз и Великобритания в экстренном порядке одобрили тековиримат по этому показанию. И опять же на основании экспериментов на обезьянах и данных по безопасности на нескольких здоровых добровольцах.
А дальше интереснее: появление все новых зараженных оспой обезьян (а также тот факт, что эти зараженные были из развитых стран, имеющих возможность профинансировать и организовать клинические исследования) позволило впервые провести клинические исследования тековиримата.
В первом исследовании (PALM007) прием тековиримата не способствовал более быстрому заживлению кожи, не приводил к снижению смертности, и даже не влиял на концентрацию вирусных частиц в крови, в очагах инфекции и в глотке.
Второе исследование (STOMP) и вовсе было прекращено раньше намеченного срока (набрав 75% от планового числа пациентов) по причине очевидного отсутствия хоть каких-то положительных эффектов на фоне приема тековиримата.
Несмотря на это, в августе 2024 года компания-производитель препарата выпустила оптимистичный пресс-релиз со словами, что данные клинических исследований - "крайне обнадеживающие" (кого?) и что тековиримат предлагает "потенциальную пользу" (которая вот только не транслируется в кинетическую что ли). Но компания - это компания, у них свои задачи.
Вот поэтому решение Японии о регистрации тековиримата уже в 2025 именно по показанию лечения оспы обезьян, вызвало много поднятых бровей. В основу решения о регистрации, как сообщается, лег анализ 15 клинических исследований. Только вот все они включали исключительно здоровых добровольцев и изучали безопасность, но не эффективность. Данные исследования PALM007 приняты во внимание не были, а данные STOMP "не были доступны" на момент анализа литературы, как говорят представители агентства. Во что слабо верится. Но даже если это так, они же были доступны к моменту обсуждения и принятия решения - за чем дело встало?
Ни FDA ни EMA с учетом данных клинических исследований не планируют расширения показаний по тековиримату до обезьяньей оспы. Более того, они разместили информацию по данным новых исследований на своих ресурсах, т.к. пока неясно, как они повлияют (и повлияют ли) на потенциальное использование тековиримата при натуральной оспе.
В любом случае, это еще одна иллюстрация того, что наличие препарата на рынке не равно уверенной доказательной базе о его эффективности. Читаем исследования и делаем выводы.