BioScience notes

Сегодня представляем Вашему вниманию

❤️ ЛУЧШУЮ ПОДБОРКУ МЕДИЦИНСКИХ ТЕЛЕГРАМ-КАНАЛОВ

на которые стоит подписаться, чтобы быть в курсе всех новостей в сфере здравоохранения

Добавить свой канал в подборку
 @Staya777

Полных людей больше не будет!

Такое ощущение,что все фармкомпании кинулись лечить ожирение? Verdiva присоединилась к длинному списку стартапов по борьбе с ожирением, запущенных за последний год

Все новички присматриваются к быстро развивающемуся рынку лекарств от ожирения, на котором доминируют Novo Nordisk со своим Оземпиком и Вегови. Новички обещают предложить лучшие варианты в виде таблеток или более длительных альтернатив инъекционным препаратам. Которые, на минуту, сейчас приносят миллиарды долларов 💰

Стартапы не одиноки. Крупные и мелкие фармацевтические компании соревнуются в разработке новых лекарств от ожирения, Согласно данным, собранным подразделением HSBC Innovation Banking, инвестиции биофармы в метаболические препараты выросли более чем в три раза в период с 2023 по 2024 год 📈

А эта новая компания Verdiva, заявляет, что у нее есть экспериментальный препарат того же класса GLP-1, который можно применять раз в неделю и который готов ко второму этапу тестирования. Компания также разрабатывает пероральное лекарственное средство, известное как агонист амилина, которое можно принимать один раз в неделю отдельно или в комбинации с препаратами GLP-1

Компания все эти разработки выкупила у другой, китайской компании. Это все часть растущей тенденции в отрасли. А тенденция какая? Правильно! Все смотрят в сторону Китая в поисках эффективных лекарств для разработки 🇨🇳

А в прошлом году компания Merck (у нас MSD) лицензировала в Китае экспериментальные препараты для лечения аутоиммунных заболеваний, ожирения и рака. Кстати, я об этом слышала еще 10 лет назад, что именно Китай будет вносить инновации не только в фарму но и в биофарму 💪

2️⃣0️⃣2️⃣4️⃣ ➡️ 2️⃣0️⃣2️⃣5️⃣

Мне хочется вам пожелать!

Будьте… Да, просто, будьте: замечайте каждый день, находитесь в потоке своей деятельности, любите и цените близких вам по крови и духу людей 🧡

Осталось только вспомнить достижения 2024 года 💯

Дайджест для тех, кто отслеживает биофармацевтику, делитесь и читайте, если еще этого не делали 🤗:

🌲 Эволюция биологических препаратов в медицине

🌲 Редактирование РНК, новая эра лекарств

🎄 Что такое биосимиляры

🎄 CAR-T и аутоиммунные заболевания

🎄Биологические ракеты ADC

🎄Как устранить недостатки генной терапии

А здесь список заметок по классической фарме:

🎄 Почему запретили Нимесулид?

🎄 Дженерики это «дешево и сердито»?

🎄 Опасно ли принимать просроченные лекарства?

🎄 Эссенциале это только маркетинг

🎄 Как не лечиться фальсификатом

🌲 Семаглутид Оземпик, что за гонка?

🌲 Что такое off-label назначения

🌲 Неэтичное продвижение лекарств

🎄 Работающий препарат который не одобрили

🎄 Ибупрофен опасен?

Эссенциале, маркетинг сильнее доказательности

Идея написания поста родилась от возмущения 😁 Врачи все еще назначают Эссенциале своим пациентам

С 2012 по 2016 это был самый продающийся препарат в РФ. Его рекламные кампании звучали из каждого утюга. Лекарство, которое, внимание, состоит из фосфолипидов соевых бобов, в теории должно как-то встраиваться в повреждённые мембраны клеток печени и восстанавливать их🤔

Как добились такой популярности? Яркий маркетинг: образы здоровой печени и красивые слоганы про “восстановление клеток” придавали уверенность, что средство реально помогает.
Упрощённое понимание медицинских проблем: люди привыкли искать волшебные таблетки, которые исправят последствия нездорового образа жизни. Но не все то золото, что блестит 👇

Обзор Cochrane, опубликованный в 2021 году, анализировал эффективность различных добавок, включая эссенциальные фосфолипиды, для лечения неалкогольной жировой болезни печени (NAFLD). Результаты показали значительную неопределенность относительно их эффективности🤷‍♀️

Сейчас Эссенциале не король рынка, но остается популярным препаратом. И да, в Европе и США это всего лишь БАД 🚫

А какие широко
продающиеся неработающие лекарства с сомнительной эффективностью знаете вы? 👇

Невероятный успех и огромное разочарование. Росиглитазон для лечения сахарного диабета

Когда-то, в 1999 году, фарм гигант GlaxoSmithKline (GSK) зарегестрировал росиглитазон для лечения сахарного диабета 2-го типа. Это был представитель класса тиазолидиндионов, которые улучшали чувствительность клеток к инсулину, снижая инсулинорезистентность

На момент появления это был революционный препарат. Он помогал эффективно контролировать уровень глюкозы в крови. Препарат стал одним из самых продаваемых в мире, с продажами, превышающими миллиарды долларов! Правда успех длился недолго🚫

В 2007 году исследование доктора Стивена Ниссена, опубликованное в New England Journal of Medicine, показало, что росиглитазон может повышать риск инфаркта миокарда на целых 43%. Эти выводы основывались на мета-анализе данных из 42 клинических испытаний🔍

Результат- тревога в медицинском сообществе и
ужесточение требований FDA. Благодаря этому случаю в 2008 году агентство обязало производителей сахароснижающих препаратов проводить исследования на сердечно-сосудистую безопасность❗️

Сегодня росиглитазон используется крайне редко. Правда в США росиглитазон не был запрещен, но его использование ограничили. А вот в Европе отозвали разрешение на продажу препарата

Место росиглитазона заняли более безопасные и эффективные препараты, такие как ингибиторы SGLT-2 и агонисты GLP-1, которые доказали свою пользу для сердечно-сосудистой системы💯

Кстати, таких уроков для фармацевтической индустрии было немало❗️

Бум генной и клеточной терапии: что пошло не так?

Отключить гены, заменить дефектные, остановить мышечную атрофию, обуздать рак — всё это звучит революционно. Но где же тот ажиотаж, который был пару лет назад? 😳

Сегодня интерес к генной и клеточной терапии снизился, и вот почему👇

1️⃣ Проблемы с безопасностью

В клинических исследованиях препаратов для лечения серповидноклеточной анемии и гемофилии зафиксированы случаи рака, что вновь подняло вопросы о безопасности. В исследованиях нервно-мышечных заболеваний зарегистрированы случаи смерти пациентов

2️⃣Запредельные цены

Семизначные суммы за лечение вызывают обеспокоенность доступностью терапии

3️⃣Снижение инвестиций

В 2024 году компании клеточной и генной терапии привлекли в разы меньше инвестиций чем в 2021 году. Инвесторы стали выбирать проекты с меньшим риском

4️⃣Производственные сложности

CAR-T-клеточные терапии хотя и впечатляют результатами, внедряются медленно из-за производственных трудностей. И надежды на повторение успеха с помощью так называемой аллогенной терапии, в которой используются донорские клетки, а не клетки самих пациентов, оказались сложно реализуемыми

5️⃣Сложности внедрения

Даже взять революционный препарат, первое CRISPR лекарство - Casgevy. Ведь только несколько десятков пациентов начали получать лечение

Несмотря на сложности, одобренные CAR-T-терапии продолжают помогать пациентам с онкологией, а генная терапия всё ещё считается одной из самых перспективных областей медицины. Однако нужны новые подходы к производству, доступности и безопасности ✅

Что нас ждет через 5 лет?

А давайте посмотрим в будущее. Какие лекарства заполонят аптеки? Что будут все больше выписывать врачи? 👇

Думаю многие предположили что это будут лекарства от ожирения. Конечно, они неизбежно приобретают все большую популярность. Агонисты GLP-1 и родственные им инкретины способствуют рекордному росту продаж лекарств по рецепту. И сразу получается, больше всех заработает Novo Nordisk и Eli Lilly со своими Оземпик и Зепбаунд

Evaluate Pharma прогнозирует что к 2030 году объем рынка лекарств от ожирения достигнет 66 миллиардов долларов. Итак, диабет, ожирение и еще MASH (стеатогепатит, связанный с метаболической дисфункцией) являются причинами необычайного роста GLP-1 💉

Но существуют и другие особенности ближайшей пятилетки- отказ от редких заболеваний. В стоимостном выражении эти лекарства удвоилась за последние десять лет. Но ситуация изменится, поскольку “большие лекарства от больших болезней” вызывают наибольший интерес у фармкомпаний 💰

Добавятся к трендам лекарства для пациентов с иммуновоспалительными заболеваниями и онкологией. Они войдут в десятку лидеров в 2030 году. И здесь будут блокбастеры Dupixent от Sanofi и Skyrizi от AbbVie

А еще к 2030 году количество конъюгатов лекарств с антителами ADCs, мультиспецифических антител, методов лечения на основе РНК и радиофармпрепаратов резко возрастет 🚀

Тренд на ожирение - это наши реалии. Ну, что сказать, видно как здорово продвигается Colа, Pepsi и другие сладкие безобидные напитки 🥤 #NEWS

Почему запретили нимесулид?

Всем известный Найз или Нимесил всегда легко и чаще без всякого рецепта можно приобрести в аптеке. А вот про проблемы с безопасностью молекулы, думаю, мало кто слышал 👇

Первые страны обратившие внимание на привычный препарат были Финляндия и Испания, в 2002 году. Они приостановили применение нимесулида после нескольких сообщений о серьезных повреждениях печени, включая случаи, требующие трансплантации печени. Следуя примеру Испании, несколько западноевропейских стран сделали тоже самое: Италия, Бельгия, Ирландия и другие. Хотя, во Франции и Германии эта молекула и не имела бешеной популярности, но тем не менее все закончилось фактическим ее запретом⛔️

Немного позже, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) провело обзор применения нимесулида. Эксперты пришли к выводу, что польза все-таки перевешивает риски, но ограничили его применение максимум до 15 дней и потребовали назначений только по рецепту врача!

Даже в Индии обратили внимание на нимесулид и запретили к применению у детей в 2011 году из-за опасений, связанных с токсичностью для печени. Правда молекула все еще остается доступной для взрослых

А вот в США и Канаде Нимесулид вообще не был одобрен к применению, главным образом из-за проблем с безопасностью⚡️

Тем не менее мы все еще можем купить привычный Найз или любой другой нимесулид. Он остается доступным и во многих странах восточной Европы, но не западной ‼️

Никакого призыва к действию, просто информация для размышления 💭 💭. И ставьте 💯, если впервые об этом узнали #S

Укол прямо в мозг

Первый одобренный геннотерапевтический препарат который вводится непосредственно в мозг👉Недавно компания PTC Therapeutics получила одобрение от FDA для Kebilidi, первой генной терапии, разрешенной в США для прямого введения в мозг 🧠

Терапия для пациентов с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот, или AADC, - состояния, которое влияет на то, как нейроны передают информацию другим клеткам. Данное редкое аутосомно‑рецессивное заболевание связано с дефицитом серотонина, дофамина, норадреналина и адреналина ☹️

Это потенциально смертельное заболевание обычно проявляется в первые шесть месяцев после рождения ребенка

И вот Kebilidi предназначен для введения в организм функционирующего гена, который исправляет генетический дефект, вызывающий заболевание. А вводится он нейрохирургом в виде четырех инъекций за один сеанс 💉

Регулирующие органы разрешили выпуск препарата на рынок на основании исследования, которое показало улучшение двигательной функции у 8 из 12 обследованных пациентов. Но, агентство может отозвать одобрение ‼️если дополнительные данные не покажут дальнейших клинических преимуществ ⚡️

Кстати, FDA также предоставило компании ваучер на приоритетную проверку по редким педиатрическим заболеваниям. Это, на минуту, “Быстрые скидки” важны для производителей лекарств; их можно продать другой компании за приличную сумму 💰

Kebilidi уже одобрена в Европе, где продается под названием Upstaza. И как ни крутите это “важный прогресс” в лечении тяжелых генетических заболеваний 💫 #B

Вторая жизнь таблетки 💊

Вот лучшее доказательство того, что срок годности лекарств может быть продлен - программа (SLEP), проводимая (FDA). Она появилась в 1986 году. Первоначальная цель была прозаична- определить фактический срок годности запасенных лекарств для министерства обороны. Использовать запасы в будущем, и, конечно, сэкономить государственные средства 💰

В рамках программы SLEP было оценено более 3000 партий, 122 различных лекарственных препарата. Внимание, биологические препараты не включены в программу SLEP ‼️Оценивались: эффективность, рН, содержание воды, растворяемость, внешний вид, наличие примесей

На основании данных о стабильности, сроки годности 88% партий были продлены сверх первоначального срока годности в среднем на 66 месяцев. Представьте, это ведь целых 5,5 лет 😈 Из протестированных лекарств были и амоксициллин, и ципрофлоксацин, димедрол, инъекции сульфата морфина и другие

Эти результаты свидетельствуют о том, что срок годности многих лекарственных средств может быть увеличен после истечения‼️

Безусловно, я не призываю пить лекарства с истекшим сроком годности. Мы как потребители не знаем какой именно продукт в аптечке может иметь увеличенный срок. Но, все-таки, от такой истории стало менее тревожно 🤭
#R

📝Продолжается набор участников в клиническое исследование первого российского генотерапевтического препарата ANB-002 для терапии гемофилии B

💊Основная цель совмещенной I-II фазы - оценить эффективность и безопасность лекарственного средства.

Участниками клинического исследования могут стать мужчины с диагнозом «Гемофилия B» старше 18 лет.

В рамках участия в клиническом исследовании могут быть предоставлены транспортные услуги.

Исследование проходит на территории Российской Федерации и Республики Беларусь.

✔️Подробности и список городов проведения исследования доступны на сайте.

🖋️Вопросы можно задать по телефону горячей линии: 8 800 511-00-37 или +7 981 698-20-50 (международный номер).

🔴Просроченное лекарство неэффективно или опасно?

FDA рекомендует НЕ принимать лекарства после истечения срока их годности. Ну я бы удивилась если FDA сказало что-то другое 🤷🏻‍♀️

Давайте честно, с кем такого не бывало: выпил лекарство и только потом посмотрел на срок годности? А что станет с препаратом после истечения срока: неэффективен или даже опасен? ❓

Нам производитель говорит- вот, ребята, смотрите я гарантирую эффективность и безопасность лекарства до такой даты. А сам срок годности лекарственного средства определяется с помощью тестирования стабильности. Так называемые тесты на стабильность. Компания оставляет продукт например на 2 года и проверят свойства лекарства. То есть фактический срок годности препарата может быть больше, так как тесты еще продолжаются 💡

У нас нет способа узнать, безопасен, эффективен ли препарат, пока он не будет протестирован в лаборатории.
Но, твердые лекарственные формы, такие как таблетки и капсулы, являются наиболее стабильной формой по истечении срока годности. А вот список того, что точно надо выбросить если время пришло👇⬇️:

💉Вакцины, биологические препараты и препараты крови

💧Глазные, ушные капли всегда следует выбрасывать если просрочены. Они содержат консерванты,
а неработающие консерванты могут способствовать размножению бактерий в растворе

💉Вообще все инъекционные препараты. Ну а если содержимое ампул мутное или с видимыми плавающими частицами, то уже не смотрим на срок, а сразу ликвидируем

💊Не скажу про все антибиотики, хотя снижение эффективности анибиотиков само по себе опасно да еще это и путь к антибиотикорезистентности. Но есть данные о связи приема просроченного антибиотика тетрациклина и синдрома Фанкони

Делитесь постом с близкими и ставьте 🩷 если нужно продолжение
#R

BioScience notes pinned «Вы здесь точно неслучайно❗️ 🩺Если вы врач, то здесь вы найдете фармацевтические инсайды и разберетесь в тонкостях лекарств: регистрация, клинические исследования, и почему подходы так отличаются от страны к стране. А ещё вы получите доступ к самой свежей…»

Вы здесь точно неслучайно❗️

🩺Если вы врач, то здесь вы найдете фармацевтические инсайды и разберетесь в тонкостях лекарств: регистрация, клинические исследования, и почему подходы так отличаются от страны к стране. А ещё вы получите доступ к самой свежей информации о современных технологиях в медицине — от генной инженерии до клеточной терапии. Этот канал поможет вам всегда быть в курсе последних достижений фармацевтики

💊Если вы пациент или покупатель и вам не все равно что берете в аптеке и чем лечитесь, вы в нужном месте! Здесь только простым языком о сложных вещах: от того, как выбрать лекарство от головной боли, до объяснения, как работают самые передовые препараты. Здесь вы найдёте понятные ответы на сложные вопросы

Для комфортной навигации по каналу 👇
#S SMALL - информация о малых молекулах (синтетических лекарствах).
#B BIG - всё о моноклональных антителах (МАB), генной и клеточной терапии
#R REGULATORY - регуляторика и нюансы регистрации препаратов
#news - самые актуальные новости из мира фармы
#вакцины - всё, что нужно знать о вакцинах
#Genes - все что связано с генетикой

Всегда рада вашим идеям, вопросам и комментариям! Оставляйте их под этим постом 💡

BioScience notes — там, где наука касается здоровья! 🧬

Революция в лечении

Что говорить, терапия CAR-Т-клетками произвела революцию в лечении рака. Про CAR-T уже писала здесь и здесь. В самом упрощенном варианте эта технология выглядит таким образом 👇

Сбор Т-клеток у пациента и их перепрограммирование. На поверхности этих клеток добавляют специальный рецептор (CAR- химерный антигенный рецептор) . И именно этот рецептор помогает клеткам находить клетки рака. Ну а затем вот эти вот видоизмененные клетки возвращают в организм пациента 🏥

В настоящий момент CAR-T продукты зарегистрированы для лечения определенных форм лейкемии, лимфомы, множественной миеломы. Однако успех технологии на солидные опухоли не распространился. Например, из-за враждебного микроокружения опухоли, которое вызывает дисфункцию CAR-Т-клеток. А еще из-за гетерогенности опухоли, что затрудняет эффективное нацеливание. Кроме того, физические барьеры внутри солидных опухолей препятствуют проникновению CAR-Т-клеток ⛔️

Правда недавние клинические испытания показывают многообещающие результаты в лечении специфических солидных опухолей. Например, разрабатываются "бронированные" CAR-Т-клетки, которые секретируют цитокины, противодействующие иммуносупрессивным сигналам. Также были изучены биспецифические и триспецифические CARs, которые могут распознавать множественные антигены. Как раз помогает для устранения гетерогенности опухоли и повышения точности нацеливания

Для улучшения транспортировки CAR-Т-клеток и повышения эффективности исследуются методы локальной доставки. Эти методы включают прямое введение CAR-Т-клеток в опухолевые очаги или вблизи них, минуя многие барьеры, присутствующие в системном кровообращении

Недавние клинические испытания показали многообещающие результаты терапии CAR-Т-клетками при определенных типах солидных опухолей, таких как нейробластома, глиобластома (злокачественное образование головного мозга из глиальных клеток)

Это только начало истории CAR-T 🫶 Не знаю как у вас, а у меня есть вера в продолжение этой технологии🔥
#B

Политика и биотех, где связь?

Естественно, многим нет дела до выборов и их результатов в США. Но, мы должны понимать что биологические препараты родились в Америке. И новые разработки, в большей мере, буду продолжать рождаться там 🚀

Ну а после победы Трампа грядут изменения. Например, человек который скептически относится к вакцинам и поддерживает конспирологическую теорию будет отвечать за вопросы здравоохранения в администрации президента 🤭То есть, подход будет точно неординарный. Уже заявлено, что будут больше уделять внимание второстепенными областями медицинской науки, таким как инъекции стволовых клеток и нутрицевтика 🧐

Трамп пообещал “снова сделать Америку здоровой». И первая цель - навести порядок в FDA. Что мол не все там так прозрачно и однозначно. А еще, его администрация может попытаться ограничить доступность таблетки для прерывания беременности-мифепристон. Которую, кстати, FDA при администрации Байдена пыталась защитить ❗️

Интересно, но руководители биотехнологических компаний оптимистичны в некоторых отношениях. Администрация Трампа может повлиять на контроль за слияниями и поглощениями в сфере фармы

Кстати, это очень важный пункт. Заключение сделок компаниями играет важную роль в биотехнологиях. Приобретения приносят прибыль инвесторам молодых стартапов и это возможность для новых разработок и открытий 🎆

Поэтому, для развития Фармы и биотеха ожидаются благоприятные годы. Но как всегда, это не точно 😉
#news

Как биология ворвалась в медицину

В нашем теле есть маленькие защитники, которых зовут антитела. Когда в организм попадает что-то вредное, то антитела находят их и «цепляются». Давая понять другим клеткам - что это надо уничтожить

Моноклональными мы называем одинаковые антитела. Их делают так, чтобы они умели находить только определённого врага и не ошибались

В 1975 году изобрели способ производства таких антител. Тогда смогли создать гибридомы — клетки, сочетающие свойства антителопродуцирующих клеток и клеток опухолей. То есть эти клетки могли долго размножаться и производить одинаковые антитела

И первые моноклональные антитела создавались из мышиных клеток , поэтому вызывали иммунные реакции. Так появился - Муромонаб

Следующиц этап это химерные и гуманизированные антитела. Химерные антитела содержали часть мышиного белка и часть человеческого, что снижало иммунный ответ. Одним из первых таких препаратов был ритуксимаб, используемый в лечении лимфом. Гуманизированные антитела стали ещё ближе к человеческим: 90-95% их структуры была человеческой, а мышиной оставалась только небольшая часть. Пример — трастузумаб (Herceptin), применяемый при раке молочной железы

И только в 2000-е появились полностью человеческие антитела. Например, адалимумаб (Humira), применяемый для лечения ревматоидного артрита и других воспалительных заболеваний. Но это еще не все

Уже сейчас технологии позволяют учёным разрабатывать антитела с улучшенными свойствами.
Появились би- и три-специфические антитела, способные связываться с двумя или тремя разными мишенями одновременно. Такие антитела могут атаковать опухоль и привлекать иммунные клетки. Например, Блинатумомаб (Blina)

Ставь 🔥, если нужно продолжение про биологические препараты
#B

Как не лечиться фальсификатом

Мнения опроса выше разделились: кому-то страшно, кому-то не очень, а кто-то и не думал никогда. А давайте подумаем об этом? 🤔

Помню историю, которая произошла в Москве, лет 7-8 назад. Человек, который регулярно себе приобретал таблетки Мезим, увидел, что таблеточки не такого розового цвета как обычно. Представьте, какой наблюдательный 👍

Эта информация дошла до аптеки а потом и до производителя. Итог – мезим не настоящий ❌

Розовый цвет и правда оказался не такой розовый. Выяснилось, что компания-производитель лекарства использует пигмент, который производится только для нее под заказ. Это тоже своего рода защита от фальсификата. Ведь подделать в этом случае так сложно ✔️

Ну, подумаешь, Мезим оказался пустышкой. Не страшно ведь? А если мы говорим о другой группе препаратов, если от их введения зависит жизнь пациента? Наверное становится как минимум некомфортно 😱

Где-то оборот лекарств регулируется строже, где-то нет. И тут вроде кажется ну что мы можем сделать? Это не в наших руках. Но это не совсем так👇

Важно помнить, обычно подделывают хорошо продающиеся лекарства, как вот в примере с Мезимом ✔️ Второе, на каждой упаковке сейчас должен быть уникальный код. В РФ, например, такая практика уже много лет. В Узбекистане ввели в 2022 году. И что нам с этого? 🤔

Есть определенный минимум, который вы можете сделать. Сначала убедитесь что код вообще есть на упаковке. А затем отсканируйте его в специальном приложении. В России с помощью приложения Честный знак, а в Узбекистане - Asl Belgisi 👍. Система вам подскажет контролируется ли купленное лекарство и каков статус ✔️

Ставьте ♥️, если пост оказался вам полезным. И, конечно, избегайте подделок 😉
#S

Новая эра лекарств. Редактирование РНК.

Пока все обсуждали инструмент под названием CRISPR, который может изменять ДНК человека, на РНК особо не обращали внимание. Мол зачем нам переписывать РНК? Ведь можно же «покуситься» на саму ДНК 🧬

Первые открытия по редактированию РНК, как часто и бывает, были списаны с природы. Например, с осьминогов и кальмаров, которые умеют переписывать собственную РНК

Молекулы РНК могут выполнять различные функции, но их основная задача - помогать клеткам преобразовывать генетическую информацию ДНК в белки. Получается, редактирование РНК может исправить последствия генной мутации, которая вызывает выработку вредного белка, или повысить уровень белка, которого не хватает. Но зачем это нужно, если есть технология CRISPR? Об это чуть подробнее 👇

CRISPR работает путем разрушения ДНК или переписывания генетического кода. То есть это необратимые изменения, которые могут привести к непредвиденным последствиям. Получается неправильное редактирование может нарушить функцию здорового гена. И, теоретически, в будущем превратить клетки в раковые. То есть пациенту есть смысл на это идти если у него смертельное заболевание с очень плохим прогнозом 🧐

А вот разработчики технологии редактирования РНК считают, что их технология может решить эти проблемы. Ошибки, вызванные редактированием с помощью олигонуклеотидов, должны быть исправлены, не нанося долгосрочного вреда. Кратковременные эффекты лечения позволят производителям лекарств лечить острые состояния или незаметно повышать или понижать экспрессию белка, корректируя дозировку ✔️

Давайте наберем 35 огней 🔥и обсудим какие уже сейчас разрабатывают лекарства на основе редактирования РНК
#B

🍎FDA одобрило apple 💻

FDA просто закидали заявками на одобрение медицинских устройств с искусственным интеллектом

Кстати, первое такое устройство было одобрено аж в 1995 году. Ну а сейчас одобрения растут в геометрической прогрессии. На сегодняшний день, таких устройств можно насчитать почти тысячу

Лично мне интересным показалось программное обеспечение, которое может автоматически выявлять диабетическую ретинопатию. И для постановки диагноза даже не требуется участие специалиста!

Из неожиданного в списке - это ⌚️ Apple Watch. Да, простые часы. Функция Apple получила разрешение FDA в 2022 году на использование отслеживания истории фибрилляции предсердий. Данные используются, чтобы показать пользователям, как часто у них возникали признаки аритмии. Здорово же?👀

А еще есть мед устройства, которые помогают врачам в постановке диагноза или подготовке к операции. Кстати, такие программы всегда были «серой зоной». И только в 2022 году FDA выпустило руководство, разъясняющее, что искусственный интеллект, предназначенный для выработки конкретных рекомендаций по диагностике или лечению, должен рассматриваться как медицинское устройство! 👍

ИИ однозначно будет заменять многие профессии. И кто-
то оправданно волнуется за свое будущее. Но, врачи скорее бенефициары такого вектора развития. Так ИИ им будет только в помощь 🤓Или нет 🤔? ❓
#R

Лекарств на всех не хватит

⚡️У нас будет меньше доступа к лекарствам. Это неоспоримый и приближающийся факт

Если мы погрузимся в вопрос, то, как минимум, огорчимся. Хотя, недавний опыт с пандемией тоже подсветил слабые стороны фармацевтической промышленности 👇

Первое, люди живут дольше, а значит нам потребуется больше лекарств для лечения хронических заболеваний в будущем. Объемы производства должны расти🕑🕐

Второе, есть два самых крупных поставщика ингредиентов, это Индия 🇮🇳 и Китай 🇨🇳И да, мы очень от них зависим. Любая экологическая катастрофа в тех краях или просто политическая напряженность, и все, остальной мир просто не справится

Третье, вспомогательное сырье, его становится меньше. Тут источником часто является сама природа. Поэтому из-за природных изменений можно лишиться важного компонента 🌀

Бесспорно, будущее за биологическими препаратами и генной инженерией. И тут такая же история. Доступность остается в топе актуальных вопросов. Сложный процесс производства сложно масштабировать

Есть ли решение !? Наверное да, но пока оно не на поверхности.

Ставь ⚡️ если никогда об этой проблеме не думал раньше

Манипуляция данными клинического исследования

Производитель лекарства от болезни Альцгеймера обвиняется в манипулировании данными клинического исследования. Но, испытания этого лекарства продолжаются 🤔

Cassava Sciences попала под контроль регулирующих органов 😮 Дело не только в сомнительных данных исследований! Лица непосредственно курирующие процесс являются держателями акций компаний ‼️

Согласно обвинениям один из разработчиков препарата, доцент медицинской школы университета Нью-Йорка манипулировал данными. Целью было создать видимость того, что препарат вызвал резкое улучшение показателей биомаркеров, связанных с болезнью Альцгеймера

Сама идея механизма лекарства связана с очисткой мозга от амилоидных бляшек и то, что восстановление уровня нейромедиатора ацетилхолина может улучшить результаты лечения болезни Альцгеймера. Но многие эксперты все это ставят под сомнение ❓

В 2023 году Cassava опубликовала сводные данные среднего этапа исследования. Согласно данным симуфилам “замедлил снижение когнитивных функций” на 38% по сравнению с плацебо у людей с болезнью Альцгеймера

Данные очень обнадеживающие, никто не спорит. Но какой будет толк, если это "нарисованный" отчёт? 🤷‍♀️

На свет рождаются целые исследования, на которые опираются надзорные органы, врачи, другие учёные. Интересы сторон и причастных лиц понятны. Одобрение + продвижение = прибыль. А нам-то что делать? Кому верить? Верить ли?⚠️
#R

Неодобренное использование одобренных лекарств 💊

Или проще сказать - off-label назначение. Да, это реалии и такое бывает. И мне кажется в этом нет ничего страшного 🤨Но кому какое дело до того, что кажется мне. Давайте попробуем разобраться

Первое, а это вообще законно? А какие могут быть последствия? И кто за что отвечает?

Вот, представьте, врач назначает препарат пациенту для терапии определенного диагноза, которого нет в инструкции. Или есть в инструкции, но определена другая дозировка. Или пациенту, которому меньше 18 лет, а в инструкции указаны ограничения по возрасту 🤷‍♀️

Тут важно понимать что все зависит от страны в которой это происходит. Да, в разных странах одна и та же молекула может иметь отличные показания ⚠️

Например, апиксабан (антикоагулянт) может быть назначен пациентам находящимся на диализе в США. Это указано в инструкции. В РФ это уже будет off-label. Так как данные состояния уже указаны в противопоказаниях 💯

Второе, off-label назначения где-то разрешены а где-то нет. FDA имеет стигму самой строго регулирующей организацией. Но (FDA) не регулирует медицинскую практику❗️Использование лекарств off-label нормальная практика в Америке. А вот в РФ нельзя, за исключением определенных оговорок. А в спорных ситуациях, если соберется комиссия и решит что мол можно

А когда чаще всего происходят такие назначения. С группами пациентов, которые с меньшей вероятностью будут включены в клинические испытания, такими как дети, беременные женщины или люди с психическими расстройствами 🤔

Но есть еще кое-что не лежащее на поверхности. То, к чему может привести off-label использование лекарств.
Ставь 👍 если нужно продолжение. Ну или 🤔,если: да ну эти все 🔤🔤🔤➖🔤🔤🔤🔤🔤😁
#R

Радиоактивные препараты спасают жизни?!

Радиоактивные изотопы уничтожают раковые клетки!

Идея создания таких лекарств существует давно. Например, исследование радиоизотопа йода-131, проведенные в 1950-х годах

И только в начале 2000-х, два лекарства получили разрешения на лечение лимфомы. Но вот применение их так и не было начато из-за логистических и других проблем 🚫

А сам ажиотаж на эту сферу был вызван двумя другими лекарствами. Все они от Novartis: Lutathera для лечения нейроэндокринных опухолей и Pluvicto для лечения рака предстательной железы

Но вот дело это непростое, разрабатывать радиофармпрепараты. Важно сбалансировать эффективность лекарств с их безопасностью. Изотоп, содержащийся в лекарствах, должен быть достаточно надежно связан с целевым соединением, чтобы оно достигало опухолей-мишеней. И при этом, чтобы его можно было депонировать по прибытии 🤔

Для достижения правильного баланса требуется нечто большее, чем просто биология и химия. Например, понимание того, как радиоактивные изотопы — попадают в опухоль. То есть это такая же математическая проблема как и биологическая ☢️

Тем временем крупная фарма заключает сделки с малыми стартапами разрабатывающими радиофармацевтические препараты. Многие из которых уже проходят клинические испытания 💯

Согласно отчету Nature, за последние пять лет в области радиофармпрепаратов было заключено 86 сделок по лицензированию, партнерству или приобретению 💪

Как бы не было сложно, но вроде будущее радиофармы выглядит радужным?! А как думаете вы?👇
#S

Нечестная рекомендация

Я не знаю есть ли заговор в большой фарме, но одну вещь я знаю точно! 💣

Не все компании продвигают свои лекарства этично. Мы, все, конечно, понимаем, что фармкомпании это коммерческие организации. И получение прибыли не на последнем месте

Но разница именно в путях получения этой прибыли. Для некоторых компаний - продажи любой ценой - это не миф

Дело было в Узбекистане. Речь об одной пакистанской компании продвигающей препарат (эторикоксиб). В РФ препараты компании не зарегестрированы

Чтобы поднять продажи, компания решила «научить» рекомендовать лекарство фармацевтов и провизоров в одной аптечной сети. Минуту, это же рецептурный препарат. Какие могут быть рекомендации в аптеке?! 👀

Но, самое ошеломительное, компания обучала провизоров рекомендовать препарат пациентам (клиентам) с зубной болью, головной болью, менструальными болями

Естественно, в инструкции таких показаний нет ☹️да и быть не может. FDA, например, запретила к назначению эту молекулу в принципе. Серьезный препарат, с определенным, своим спектром показаний

Нда, я бы не хотела оказаться в аптеке с зубной болью. Обидно, что такое еще бывает
#R

Есть ли прогресс в лечении онкологии?

«Нет, иммунотерапия не сработала. И никогда не будет работать»-именно так отвечали ученому Джеймсу Эллисону представители большой фармы. Он был уверен в том, что воздействие на белок (CTLA-4) поможет в онкотерапии

Тем временем где-то в Японии, другой ученый Тасуку Хондзе обнаружил еще один белок PD1. Оба белка тормозят работу иммунной системы 🔬

На протяжении десятилетий основным методом лечения рака была химиотерапия. Но она воздействует и на здоровые клетки, что приводит к побочным эффектам⛔️

Огромный шаг вперед был сделан в 2000-х годах, когда появились более селективные методы лечения. HERCEPTIN вообще изменил представления врачей о белке, известном как HER2. А главное, о роли этого белка в развитии рака молочной железы. Или GLEEVEC, значительно улучшил прогноз у людей с одним из видов лейкемии

Но эти целевые методы лечения ограничиваются видами рака, которые они лечат❗️

Иммунотерапия работает вообще по-другому. Клетки опухоли могут использовать путь PD-1 чтобы скрыться от Т-клеток. Такие препараты как KEYTRUDA, OPDIVO и др. помогают заблокировать этот путь. Другой тип иммунотерапии, известный как ингибиторы CTLA4, заставляет Т-клетки активнее обнаруживать и уничтожать опухолевые клетки

Тем не менее эти препараты не панацея. Ведь до сих пор смертельные виды рака головного мозга, яичников, предстательной железы и крови было сложнее лечить с помощью иммунотерапии по причинам, которые производители лекарств все еще выясняют

И все-таки, когда эти препараты работают, они буквально дарят людям шанс на жизнь. Врачи используют Кейтруду уже более 10 лет, и, согласно собственным подсчетам Merck (MSD), в настоящее время этот препарат проходит еще 1600 исследований💯

Сегодня Keytruda разрешена для лечения 20 различных видов рака. Прошло уже 14 лет, и кто знает, может мы на пороге открытия новой «KeytrudЫ»✅

Ах да, забыла написать, ученые, упомянутые в начале, получили Нобелевскую премию в 2018 году 🫶

«Работающий» препарат который не одобрили

Некоторые врачи судят о безопасности и эффективности лекарства только по факту одобрения FDA и EMA. А что делать в случаях когда одобрили а потом исключили? ❓

Хороший тому пример - это молекула эторикоксиба, которая когда-то была одобрена FDA, а потом благополучно запрещена. И все, в США препарат приобрести нельзя. А вот в Европе можно 🫣

Порой факт отсутствия одобрения агентством означает только одно. Что и не пытались вовсе 👇

Есть такая молекула - ребамипид. Впервые появилась в Японии в 1990 году. Открыла и вывела на рынок компания Otsuka Pharmaceuticals под брендом Mucosta

Упрощенно скажем, что препарат относится к группе гастропротекторов. Но в настоящий момент существуют и формы в виде суспензии для использования в офтальмологии

Ни FDA ни EMA препарат не зарегестрировали. Зато есть во многих странах Азии, в РФ и некоторых странах СНГ. И более того, ребамипид является одним из самых популярных гастропрепаратов Японии 🔝

И тут речь совсем не о фуфломицине препарате сомнительной эффективности. Так почему же его нет в огромной части цивилизованного мира?!

Думаю причин может быть много. Например, компания- производитель нормально себя чувствует на своих рынках. То есть не видит для себя экономический смысл выходить на рынок США или Европы 💵 💶

Плюс, возможно, есть сильное лобби со стороны компаний-производителей ингибиторов протонной помпы (ИПП). Так как ребамипид, в некоторых случаях, смог бы составить конкуренцию этой группе препаратов. Хотя, это информация на уровне слухов🫥

Вот так, в одной части света врачи назначают работающий доказательный препарат десятилетиями, а где-то это просто невозможно 🤔

Если среди ваших знакомых есть поклонники одобрений от FDA, перешлите им этот пост ✉️

А если нужны еще разборы молекул, то ставьте 💊

Интерес к биотеху охладел

Инвестиции в клеточную и генную терапию сейчас находятся на спаде ⬇️

Почему вдруг?

Аналитики считают что это связано с производственными проблемами. Возможно, не только это 🤔

Согласно данным опубликованным в Nature, в этом году создатели клеточной и генной терапии привлекли полмиллиарда долларов. Это в разы меньше чем в пик развития сектора в 2021 году

Да, инвесторы фокусируются на технологиях с меньшим риском. Инвестиции сместились в сторону малых молекул или МАБов. Там все более предсказуемо 👍

FDA одобрило шесть методов лечения CAR-T-клетками для терапии рака. И при определенных показаниях их преимущества просто впечатляющие! Но есть одно но👇

Добиться такого же успеха с помощью аллогенной терапии, (в которой используются донорские клетки, а не клетки самого пациента) пока не получается ☹️

Поэтому, внедрение некоторых из одобренных методов лечения CAR-T идет медленно. Компании действительно сталкиваются с производственными трудностями 📣

А еще важно восприятие самих пациентов! При заболеваниях, которые имеют ограниченные возможности лечения, пациент рассмотрит возможность проведения такой терапии. Но когда есть существующая альтернативная- решится ли пациент на новые методы!?

И все-таки, это похоже на временное затишье, до первого «прорыва» 🎉

Внимание, опасное лекарство!

Казалось бы, привычный легкодоступный ибупрофен, который можно купить прямо в ближайшей аптеке. FDA давно установило черные рамки на НПВС (нестеродиные противовоспалительные средства), к которым относится ибупрофен. И первая опасность – это👇

НПВП повышают риск серьезных сердечно-сосудистых тромботических осложнений, включая инфаркт миокарда и инсульт, которые могут привести к летальному исходу. Также есть риск со стороны ЖКТ. Это кровотечения, образования язв и перфорации желудка или кишечника 😱

У селективных НПВП, конечно, риск кровотечений ниже. Но и тут не все так гладко. Например, целекоксиб имеет black box warning ‼️

Ну а что с другими группами препаратов?

Понятно, что нет смысла говорить о предупреждениях бензодиазепинов или опиоидных препаратов. Или о группе антидепрессантов, которые уже 20 лет как имеют предупреждение ⚠️

Но для меня лично, большим удивлением стал Монтелукаст (аллергологи и «аллергики» знают эту молекулу). Относительно недавно в 2020 году, молекула получила привилегию черной рамки. А причина - нервно-психические расстройства, связанные с этим препаратом. Прописывают препарат для лечения астмы и аллергического ринита

В этом предупреждении медицинским работникам рекомендуется избегать назначения монтелукаста пациентам с легкими симптомами

Препаратов без побочных эффектов не бывает. Откройте любую инструкцию и проверьте😁

Но даже черная рамка - не приговор, молекулу ведь не выводят с рынка и не исключают из списка одобренных FDA. Значит, пока польза все-таки превышает риски ⭐️

Смертельные побочные эффекты

Предупреждающая информация жирным шрифтом и заглавными буквами о серьезных, стойких или смертельных побочных эффектах. Звучит достаточно серьезно, не так ли? Это и есть black box warning или просто black box .Такие предупреждения (предостережения) появились в 1970-х годах.

Только FDA имеет право «наносить» предупреждения на упаковке. Фармацевтические компании сами размещать их не могут.

Как только лекарство получает предупреждение в черной рамке, то производитель должен подготовить руководство по применению. В нем описывается, как пациенты могут безопасно использовать препарат. Эти руководства прилагаются к лекарствам в аптеке и доступны онлайн на веб-сайте FDA

Для кого эта информация? Ну вообще-то для всех. В первую очередь, конечно, для врачей назначающих лекарства. Ведь речь здесь идет о серьезных побочных эффектах 🧐

Для размещения такой рамки нужны доказательства! И получить их должно FDA. Эти доказательства получены из наблюдений и исследований, проведенных после того, как лекарство появилось на рынке👀

Да, это выявляется не в ходе клин исследований, а уже тогда, когда продукт можно купить в аптеке. Неудивительно, почему новые молекулы так часто вызывают настороженность как пациентов так и врачей ❗️

Итак, получается данные предостережения это прямо благо для медицинского сообщества и пациентов. Но есть критики находящие недостатки в системе✍️

Например, врачи не всегда уделяют внимание данной информации на упаковке

Или, например, нежелание людей принимать лекарства после того как они стали осведомлены о рисках⛔️

И, пожалуй, самое интересное- непрозрачность самого процесса «черной рамки» 🚪

На сегодняшний день насчитывается более 400 молекул имеющих такую пометку. Ставь ➕в комментариях, если хочешь обсудить список самых популярных молекул с «черной рамкой» 👇