Препарат BI 3720931, разработанный компанией Boehringer Ingelheim, для лечения муковисцидоза (МВ) направлен на улучшение функции лёгких у пациентов независимо от типа мутации гена CFTR.
МВ — наследственное заболевание, вызывающее накопление густой слизи в лёгких и пищеварительной системе, что приводит к инфекциям и снижению функции дыхания.
Новая терапия использует лентивирусный вектор для доставки работающей копии гена CFTR в клетки дыхательных путей. В отличие от существующих препаратов-модуляторов CFTR, которые не подходят 10–15% пациентов, эта терапия потенциально поможет всем пациентам с МВ и может быть повторно введена при необходимости.
Испытания LENTICLAIR 1, возглавляемые исследователями из Имперского колледжа Лондона, оценивают безопасность, переносимость и эффективность лечения. В них участвуют 36 пациентов из разных стран. Завершение испытаний ожидается в 2027 году.
БиоТехнологии